廈門(mén)眼科中心遺傳眼病門(mén)診龐繼景教授表示,與傳統的藥物治療相比,基因治療是一項較先進(jìn)的技術(shù)。
眾所周知,人體是由各種各樣的生物蛋白組成的?;蛲ㄟ^(guò)轉錄、翻譯,最后形成蛋白。如分解糖分的胰島素就是一種由基因決定而分泌的蛋白。如果基因突變出現問(wèn)題,便無(wú)法表達具有正常功能的胰島素蛋白,進(jìn)而引起機體血糖升高,眼睛也是如此。如有些蛋白的作用就是決定視物能力,如果表達這些蛋白的基因發(fā)生突變,引起這些蛋白的表達出現異常,那么機體便會(huì )喪失視物能力。所以,基因治療的原理其實(shí)就是解決這些因為基因突變而造成的蛋白功能異常的問(wèn)題,通過(guò)修補基因或者轉入正?;虻姆绞绞箼C體重新表達正常蛋白,以恢復機體正常功能,進(jìn)而達到基因治療的目的。
龐教授指出,目前基因治療大部分主要還是針對于遺傳性疾病的治療。
趁早做基因檢測 部分遺傳性眼病可以被終結
龐繼景教授表示,遺傳性眼病種類(lèi)繁多,致病原因比較復雜,可能是單純的一種遺傳因素引起的,也可能是多種遺傳因素引起的,還可能和環(huán)境因素有關(guān),傳統的方法難以治愈。而當下的基因檢測診療技術(shù),有可能通過(guò)基因檢測找到致病的突變基因,并有望對某些由單一基因突變造成的疾病在將來(lái)進(jìn)行基因治療。
但是,基因檢測一定要趁早。如果沒(méi)有進(jìn)行早期檢測,就會(huì )錯過(guò)可能的早期基因治療;病情晚期視細胞死亡后,即使進(jìn)行基因治療,其預后也將大打折扣。