龐繼景教授答:很多出生后就發(fā)病的患兒如黑蒙病人,可能伴有很多眼部及全身疾病,這個(gè)要全面評估。而和遺傳性視網(wǎng)膜疾病發(fā)展有關(guān)的一些眼部并發(fā)癥,也要做全面評估后再做慎重決定。如果早期發(fā)現突變基因并進(jìn)行基因治療,因為黑蒙低視力造成的一些癥狀,如眼球震顫,畏光等可以消失或減輕。但很多伴隨的疾病并不是由相應突變基因造成的。也需要進(jìn)行詳細的檢查后再做決定是否需要進(jìn)行相應的對癥治療。原則是是否能改善患者的病理狀態(tài)和視力。
理論上講,基因治療可以是一次性治療終生受益的,但因為開(kāi)始時(shí)間很短,還沒(méi)有得到臨床實(shí)踐的證實(shí)。對于具體療效能持續多久,不但每個(gè)突變基因造成的疾病是不一樣的,同一種突變基因造成的疾病在不同時(shí)期開(kāi)始治療,其療效維持時(shí)間也是不同的。
廈門(mén)眼科中心——遺傳性眼病咨詢(xún)門(mén)診
廈門(mén)眼科中心開(kāi)設遺傳性眼病咨詢(xún)門(mén)診,由美國佛羅里達大學(xué)眼科研究系龐繼景教授常年坐診,提供臨床及遺傳咨詢(xún)服務(wù),以患者的需求為出發(fā)點(diǎn),融遺傳檢測、診斷、咨詢(xún)及疾病管理、預防于一體。為將來(lái)國內外合作開(kāi)展基因治療臨床試驗或商業(yè)治療盡快做好準備。
龐繼景 教授/博士
廈門(mén)眼科中心眼科研究所常務(wù)副所長(cháng)
世界基因治療知名專(zhuān)家
視網(wǎng)膜疾病基因治療領(lǐng)軍人物
多項眼遺傳病基因治療研究獲世界性突破
曾師從日本著(zhù)名眼科專(zhuān)家(原日本眼科學(xué)會(huì )理事長(cháng))丸尾敏夫教授、高度近視及視網(wǎng)膜變性研究領(lǐng)域世界知名專(zhuān)家所敬教授,并在日本東京醫科齒科大學(xué)獲得醫學(xué)博士學(xué)位。1999年赴美國奧克蘭大學(xué)眼科研究所從事博士后工作。2002年轉入美國佛羅里達大學(xué)眼科研究系,從事教學(xué)和科研工作。
多年來(lái),龐教授及其美國研究小組的工作一直站在世界視網(wǎng)膜遺傳性疾病基因治療領(lǐng)域的前沿。龐教授是包括雷柏氏先天性黑蒙,視網(wǎng)膜色素變性,全色盲,藍色單色視在內的多個(gè)基因治療臨床前期及臨床試驗項目組負責人或成員。
曾任北京大學(xué)人民醫院,北京協(xié)和醫院,中山眼科中心,復旦大學(xué),溫州醫科大學(xué),南京醫科大學(xué)等客座教授、特聘教授或高級訪(fǎng)問(wèn)學(xué)者。有七十多篇有關(guān)基因治療的文章發(fā)表在眼科及基因治療的主流雜志。目前擔任國內外多家眼科,基因治療,病毒及遺傳專(zhuān)業(yè)雜志編委或審稿人。
曾獲H. Talmage Dobbs 眼科貢獻獎(Emory University, 2003),及包括以Robert P. Burns 博士 (密蘇里大學(xué),2005)命名的客座教授在內的多個(gè)名譽(yù)稱(chēng)號。2011年在廣州獲第四屆全球華人眼科大會(huì )/16屆全國眼科大會(huì ) “海外華人眼科學(xué)與視覺(jué)科學(xué)杰出成就獎”。2015年在美國眼科及視覺(jué)研究大會(huì )期間獲OCAVER視覺(jué)及眼科研究杰出成就獎。